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Wettlauf mit dem Tod

Ein 24-Jähriger leidet an einer tödlichen Krankheit. Ursache ist die Veränderung eines einzigen Bausteins in seinem Erbgut. Nun will ein Forscher sie mit der Genschere CRISPR beheben. Die Geschichte ist ein Lehrstück über Hoffnungen und Grenzen der neuen Biotech-Methode.

DEBBIE DUPREE
von
Antonio Regalado
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Als die Ärzte ihm mitteilten, seine Krankheit sei tödlich, war er gerade einmal neun Jahre alt. Vor 15 Jahren erhielt Ben Dupree die Diagnose Muskeldystrophie Duchenne, als er Schwierigkeiten bekam, die Treppe freihändig hinaufzugehen. Darüber, wie er mit der Krankheit leben soll, sagten die Mediziner jedoch kaum etwas. Sie bereiteten ihn nicht auf die Mädchen vor, die nur den Rollstuhl, nicht aber ihn sehen. Und nicht darauf, dass sein Telefon aufhören würde zu klingeln. Nur er und seine Mutter Debbie zählen seine Geburtstage und finden Jahr für Jahr heraus, was er nun nicht mehr machen kann. Inzwischen ist Ben Dupree 24 Jahre alt und hat viele andere Kranke überlebt.

Sein Körper kann den Muskelbaustein Dystrophin nicht herstellen. Dadurch verwandeln sich die Muskeln mit der Zeit in eine fettartige Substanz. Betroffene enden am Beatmungsgerät, bis ihr Herz zu schlagen aufhört. Das Dystrophin-Gen ist das größte im menschlichen Erbgut und in der Natur überhaupt. Bei Dupree ist nur ein einziger DNA-Baustein vertauscht – nämlich Guanin statt Thymin. Als Folge steckt in diesem riesigen Rezept eine falsche Anweisung. Die Bildung des Proteins wird gestoppt. Wem es daher gelingt, diese Genveränderung auszuschalten, könnte das Dupree gesund machen.

Dupree hat einen Abschluss in Biochemie und möchte humangenetischer Berater werden. Im Dezember 2015 erfuhr er von CRISPR, einem Verfahren, mit dem sich künftig vielleicht genetische Mutationen…

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Nr. 2/2017